Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) сделало знаковый шаг, дав биотехнологической компании eGenesis разрешение на проведение более масштабных испытаний на людях по трансплантации почек от свиньи человеку, что стало значительным шагом вперед в решении критической проблемы нехватки органов, с которой сталкиваются тысячи американцев.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало компании eGenesis разрешение на исследование нового препарата EGEN-2784 (IND), что открывает путь к исследованию фазы 1/2/3, в рамках которого будет проведена оценка его безопасности и эффективности в течение 24 недель у пациентов в возрасте 50 лет и старше, находящихся на диализе и ожидающих трансплантации почки. Эта процедура, известная как ксенотрансплантация — пересадка органов, тканей или клеток от одного вида другому — рассматривается как наиболее перспективный способ удовлетворения потребностей пациентов, отчаянно ожидающих доступного органа.
Разрешение IND было получено после того, как компания представила два важных достижения в рамках своего продолжающегося исследования Expanded Access. Первый пациент, 67-летний Тим Эндрюс, уже более семи месяцев не проходит диализ после трансплантации почки EGEN-2784, что делает его самым долгоживущим реципиентом генетически модифицированной свиной почки на сегодняшний день. Второй пациент, 54-летний Билл Стюарт, перенес трансплантацию почки EGEN-2784 в июне и был выписан всего через неделю. Обоим пациентам трансплантация была проведена в Массачусетской больнице общего профиля (MGH) в условиях строгого контроля.
В 2023 году Ричард Слейман стал первым пациентом, которому пересадили генетически модифицированную свиную почку, и хотя год спустя он умер из-за сердечной недостаточности, это не было связано с пересаженным органом.
«Это исторический момент для ксенотрансплантации», — сказал доктор медицинских наук Леонардо В. Риелла, медицинский директор по трансплантации почек в MGH, который руководил клиническим исследованием. «Видеть, как пациент, живущий без диализа уже более семи месяцев с генетически модифицированной свиной почкой, — это настоящий прорыв».
Это достижение стало возможным благодаря выдающемуся сотрудничеству между академическими кругами, промышленностью и правительством. Я хочу выразить признательность eGenesis за передовые технологии редактирования генов и важнейшее партнёрство; нашей команде трансплантологов MGH за их клиническое мастерство; и FDA за их скрупулезное и поддерживающее руководство. Среди других важнейших партнёров отрасли — Eledon, Apellis и Karius. Вместе мы не только творим историю, но и меняем будущее трансплантологии.
Новое постановление открывает доступ к этой исторической процедуре большему числу пациентов с терминальной стадией почечной недостаточности (ТСПН).
EGEN-2784 содержит три класса генетических изменений: удаление генов свиньи, связанных с гиперострым отторжением, введение семи человеческих трансгенов для регуляции иммунного ответа, воспаления, свёртывания крови и путей комплемента, а также инактивацию эндогенных ретровирусов свиньи. По сути, эти генетические модификации повышают совместимость свиных почек с человеческими реципиентами.
«Одобрение EGEN-2784 IND и начало этого клинического исследования — важные шаги на пути к нашей миссии по ликвидации глобальной нехватки органов», — заявил Майк Кёртис, президент и генеральный директор eGenesis. «Это исследование позволит нам оценить преобразующий потенциал EGEN-2784 для решения шокирующей проблемы почечной недостаточности во всем мире».
Более 800 000 американцев страдают терминальной стадией болезни почек (ТПН), однако в 2024 году из-за дефицита органов было проведено всего 28 000 трансплантаций почек. Единственной альтернативой трансплантации является диализ, смертность от которого в течение пяти лет превышает 50%. Ожидается, что трансплантация свиной почки позволит большему числу людей получить эту жизненно важную операцию. Сейчас в листах ожидания на трансплантацию органов находятся более 100 000 человек, и большинству из них нужна новая почка.
Тем временем исследователи также работают над доставкой генетически модифицированных свиных сердец пациентам, ожидающим трансплантации этих органов.
«Достижения в области ксенотрансплантации дают нашему сообществу надежду на то, что новые возможности вскоре станут доступны тем, кто в них больше всего нуждается», — сказал Кевин Лонгино, генеральный директор Национального фонда почек и пациент, перенесший трансплантацию почки. «Национальный фонд почек поздравляет eGenesis с этим важным достижением. Пациенты выразили горячую поддержку развитию клинических исследований в нашем недавнем отчете «Голос пациента по ксенотрансплантации». Отрадно знать, что их услышали».
