Новости

Специальные проникающие в клетку пептиды превращают СТРАНИЦУ в редактирование генов следующего поколения

Специальные пептиды, проникающие в клетку, превращают СТРАНИЦУ для редактирования генов нового поколения

Исследователи разработали новый высокоэффективный метод редактирования генов, в котором используются белковые фрагменты вируса. Этот метод можно использовать для повышения уровня существующей клеточной и генной терапии, используемой для лечения рака и других заболеваний.

Использование технологии CRISPR для простой и эффективной модификации генов произвело революцию в биомедицинских исследованиях и лечении и позволило лучше понять генетическая основа болезней.

CRISPR — компонент бактериальной иммунной системы, способный разрезать ДНК; он был перепрофилирован как инструмент редактирования генов. Ученые разрабатывают направляющую РНК, соответствующую гену, который они хотят отредактировать, и присоединяют его к белку, ассоциированному с CRISPR (Cas). Направляющая РНК направляет Каса к гену-мишени, где он действует как «молекулярные ножницы», разрезая проблемную ДНК.

Но при всех своих преимуществах технология с трудом проникает в первичные клетки, то есть клетки, взятые напрямую. из живых тканей или органов и выращенных в лаборатории. Т-клетки, часть иммунной системы организма, являются примерами первичных клеток.

Обнаружив, что некоторые вирусы используют белковые фрагменты — пептиды — для проникновения в клетки, исследователи из Пенсильванского университета проверили, можно ли использовать этот метод для более эффективного внедрения технологии редактирования генов CRISPR в первичные клетки.

«Существующие методы введения систем CRISPR-Cas в клетки, которые включают использование вирусов-носителей и электрических импульсов, неэффективны для клеток, взятых непосредственно у пациентов (так называемых первичных клеток)», — сказала Шелли Бергер, соавтор исследования. «Эти методы также обычно убивают многие клетки, на которых они используются, и даже могут вызывать обширные нежелательные изменения в активности генов».

Исследователи использовали пептиды для направления молекул CRISPR-Cas9 и Cas12a через внешнюю мембрану первичных клеток человека и мыши в их ядра, где находится большая часть клеточной ДНК. Они обнаружили, что использование комбинации двух модифицированных пептидов, одного из вирусов ВИЧ и одного из вирусов гриппа, смешанного с молекулами CRISPR-Cas, имело эффективность редактирования генов, близкую к 100%, было нетоксичным и не вызывало изменений в организме. экспрессия генов.

Назвав свой новый подход редактированием генома с помощью пептидов, исследователи говорят, что он может быть особенно полезен в терапии, связанной с Т-клетками, такой как терапия Т-клетками с химерным антигенным рецептором (CAR), которая использует специально модифицированные иммунные клетки, взятые у пациента, для лечения рака крови.

«Этот новый подход может стать важной технологией для разработки клеточной терапии», — сказал Э. Джон Уерри, другой автор-корреспондент исследование.

Помимо его использования в клеточной и генной терапии, PAGE имеет широкое применение, говорят исследователи.

«Простота и сила концепции с помощью пептидов предполагает, что она потенциально могут быть адаптированы в будущем для доставки в первичные клетки других белков, редактирующих геном, или даже лекарств на основе белка», — сказал Цзюньвэй Ши, соавтор исследования.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Biotechnology.

Источник

Нажмите, чтобы оценить статью
[Итого: 0 Среднее значение: 0]

Похожие статьи

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.

Кнопка «Наверх»