Изменение парадигмы в том, как мы лечим травмы позвоночника, теперь не за горами, поскольку первая в мире регенеративная клеточная терапия получила одобрение на регистрационное клиническое исследование фазы I. Это историческая веха, которая может успешно лечить то, что до сих пор было неизлечимым заболеванием.
На этой неделе Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Национальное управление по контролю за лекарственными средствами Китая (NMPA) одобрили глобальное клиническое исследование по лечению травмы спинного мозга (SCI), которая, по оценкам, затронула более 15 миллионов человек во всем мире. SCI поражает людей из всех демографических групп и чаще всего является результатом дорожно-транспортных происшествий, спортивных травм и других травм, включая серьезные падения и несчастные случаи на рабочем месте. Реального лечения не существует; лечение заключается скорее в контроле, с хирургическим вмешательством и реабилитацией для восстановления некоторой степени качества жизни. Однако пострадавшие часто остаются с параличом или тяжелой инвалидностью на всю жизнь.
Теперь китайская биотехнологическая компания XellSmart имеет потенциал изменить это навсегда, поскольку ее регенеративная терапия с использованием аллогенных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) получила зеленый свет от администраций здравоохранения США и Китая для начала клинических испытаний. Плюрипотентные стволовые клетки — это, конечно, незрелые стволовые клетки, которые могут развиваться в определенные клетки. В данном случае, те, которые заменяют поврежденные или мертвые нервные клетки, вызванные SCI. Лечение направлено не только на устранение травмы, но и на обеспечение основы для повторного роста всех клеток, необходимых для восстановления функции поврежденной области.
«Ежегодно в Китае и США регистрируется около 100 000 и 18 000 новых случаев острой или подострой травмы спинного мозга, что эквивалентно почти 10 и двум новым случаям каждый час соответственно», — говорится в заявлении XellSmart. «Большинство пациентов испытывают постоянную инвалидность, что серьезно ухудшает качество их жизни. Из-за ограниченной регенеративной способности центральной нервной системы восстановление нервов после травмы спинного мозга остается чрезвычайно сложной задачей».
Новость об испытаниях на людях появилась после четырех лет доклинических исследований и нацелена на широкое применение, которое не требует забора клеток у пациента, но предлагает готовое лечение «один размер подходит всем», которое подойдет любому, кто перенес SCI. Это означает, что если оно пройдет фазы испытаний, его будет легко производить и масштабировать для широкого доступа.
А поскольку подтипирование клеток уже хорошо изучено, аллогенные клетки (из других источников, не являющиеся собственными у пациента) должны иметь низкий риск отторжения.
Испытание SCI проводится в сотрудничестве с Третьей больницей при Университете Сунь Ятсена в Китае, которая специализируется на лечении и исследовании таких сложных травм позвоночника.
Это испытание является последним для XellSmart, которая в настоящее время тестирует специфическую клеточную терапию для лечения болезни Паркинсона и БАС. Если испытание SCI пройдет успешно и эта новая терапия выйдет на рынок, у нее есть замечательный потенциал, который включает восстановление функций у людей с параличом.
Реалистично, это испытание фазы I, в ходе которого проверяются безопасность и эффективность, а также параметры дозировки, должно быть завершено к следующему году, и в случае успеха перейдет на следующую стадию, включающую большую популяцию. Затем ожидается, что фаза II начнется не раньше 2028 года. Но затем эта терапия может быть запущена в массовое производство и доступна «с полки» в течение пяти-семи лет.
«Мы выходим за рамки ухода и переходим к лечению», — заявил представитель XellSmart. «Впервые мы даем реальную надежду миллионам людей, живущих с травмами спинного мозга».
Источник: XellSmart через PR Newswire
