Два новых исследования показали, что использование сфокусированного ультразвука для открытия гематоэнцефалического барьера вызывает положительный иммунный ответ в мозге и позволяет использовать технологию редактирования генов. Этот метод может стать неинвазивным способом лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезни Альцгеймера и Паркинсона.
Гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) – это изящная естественная защитная мембрана, которая предотвращает попадание опасных патогенов и токсинов в кровь. от попадания в мозг. Но с медицинской точки зрения ГЭБ может оказаться недостатком, поскольку препятствует проникновению на рынок лекарств и биофармацевтических препаратов, используемых для лечения заболеваний головного мозга.
Однако исследователи из Колумбийского университета нашли способ открыть ГЭБ, чтобы обеспечить доставку важных лекарств и генной терапии туда, где они больше всего нужны. Недавно они опубликовали две статьи, в обеих из которых подчеркивается эффективность использования неинвазивного фокусированного ультразвука (ФУЗ) для обеспечения доступа к ГЭБ.
Первое исследование опубликовано в журнале PNAS, продемонстрировали использование сфокусированного ультразвука и систематического введения микропузырьков для открытия ГЭБ и обеспечения доступа к технологии редактирования генов CRISPR. Объединив FUS с вирусными векторами, кодируемыми CRISPR, исследователи достигли более чем 25% эффективности редактирования нейронов мышей.
Они говорят, что их результаты показывают, что с помощью FUS можно редактировать геном нейрональных клеток и потенциально исправить гены, которые кодируют заболевания головного мозга, такие как болезнь Альцгеймера, такие как ApoE4 и ApoE2. Предыдущие исследования показали, что ген ApoE4 является важным фактором риска развития болезни Альцгеймера, тогда как ApoE2 является защитным.
Во втором исследовании, опубликованном в журнале Theranostics, исследователи показали, что использование только FUS вызывало иммунный ответ в мозгу мышей, который снижал нагрузку на бета-амилоид и тау, два белка, которые, как известно, накапливаются при болезни Альцгеймера, и улучшал рабочую память.
Когда они применив метод ФУЗ к пациентам с болезнью Альцгеймера, они обнаружили умеренное снижение уровня бета-амилоида в области ГЭБ, которая была обработана, по сравнению с необработанной областью.
В совокупности, исследователи говорят о результатах этих исследований. показывают, что FUS можно использовать для лечения болезни Альцгеймера, вызывая иммунный ответ или позволяя использовать технологию редактирования генов. Также возможно, что новый метод может одновременно вызывать как редактирование генов, так и иммуномодуляцию.
«Полученный синергетический эффект может оказаться решающим в лечении болезни Альцгеймера, особенно на ранних стадиях», — сказала Элиза. Конофагу, соавтор обоих исследований. «Мы очень воодушевлены этим».
Исследования были опубликованы в журналах PNAS и Theranostics.
