Пара профессоров Университета Небраски запустили стартап с целью вывести на рынок инновационный метод доставки лекарств и других терапевтических средств в целевые места в организме человека. Ключевой ингредиент? Молоко.
Обычное старое молоко. Оказывается, оно очень удобно, особенно в биофармацевтической сфере. Новый АтласРанее сообщалось о генетически модифицированных коровах, которые производят молоко, содержащее человеческий инсулин, молоке, произведенном коровами, вакцинированными белком ВИЧ, содержащим антитела против вируса, и об использовании наночастиц молока для доставки инъекционной РНК-терапии перорально.
Теперь Янош Земплени и Цзяньтао Го, два исследователя из Университета Небраски-Линкольна, запустили стартап Minovacca, намереваясь вывести на рынок инновационную систему адресной доставки лекарств, которая использует — вы угадали — молоко. Пара взяла на себя обязательство использовать свою технологию на основе молока для лечения как распространенных, так и редких заболеваний.
«Поскольку наша технология настолько универсальна, мы не ограничены одной конкретной редкой болезнью», — сказал Земплени, профессор наук о питании и здоровье. «Группы редких заболеваний так благодарны, что, возможно, есть свет в конце туннеля».
Технология основана на универсальных молочных экзосомах, наноразмерных пузырьковых структурах, высвобождаемых клетками, которые действуют как маленькие посланники, перенося важные материалы, такие как белки, жиры и генетическую информацию. Настраивая экзосомы химически и генетически, исследователи добились целенаправленной доставки своего груза в клетки человека.
Три пептида, короткие цепочки «мини-белков», называемых аминокислотами, прикреплены к мембране каждой экзосомы. Один направляет экзосому на определенное место в организме; другой посылает биохимические сигналы иммунным клеткам, сообщая им, что не следует атаковать экзосому; а третий пептид повышает выживаемость экзосомы, когда она оказывается внутри клетки-мишени.
Цзяньтао Го (слева), профессор химии, и Янош Земплени, профессор диетологии и медицинских наук, запустили стартап-компанию MinovaccaCraig Chandler/University of Nebraska Communication & Marketing
Обычно для прикрепления пептидов к мембране экзосомы используются липиды (жировые соединения). Проблема этого подхода заключается в том, что липидные якоря отсоединяются, когда сталкиваются с другими липофильными (липидолюбивыми) соединениями в организме. Поэтому исследователи попробовали что-то другое. Они создали сайты стыковки в белке клеточной поверхности мембраны под названием CD81, который прочно прикреплен к экзосоме. Го использовал подход биоортогональной химии — биоортогональная химия относится к химическим реакциям, которые могут происходить внутри живой системы, не мешая биохимическим процессам — для создания стабильных связей между сайтами стыковки и пептидами. Помимо улучшения стабильности структуры экзосомы, эта химическая корректировка также делает ее более однородной, что повышает коммерческую жизнеспособность инновационной системы доставки.
«Обеспечение этой однородной структуры позволит FDA увидеть, что экзосомы могут производиться последовательно от партии к партии», — сказал Го.
Он также помогает экзосоме доставить свою цель в определенное место. Рассмотрим химиотерапию, используемую для лечения рака. Она вводится внутривенно, поэтому она распространяется по всему телу и повреждает все быстрорастущие клетки без разбора, будь то раковые или здоровые. Это широко распространенное «отравление» способствует возникновению побочных эффектов, таких как выпадение волос, тошнота и ослабление иммунной системы.
«Химиотерапевтические процедуры убивают не только раковые клетки; они убивают любые клетки, которые быстро размножаются», — сказал Земплени. «И это то, что мы хотим минимизировать с помощью нашей технологии».
Помимо адресной доставки лекарств для лечения болезней, технология может предоставлять инструменты для редактирования генов и другие терапевтические средства. Исследователи работают над лицензированием технологии через NUtech Ventures, некоммерческое подразделение по коммерциализации технологий Университета Небраски. Патент был подан.
Создание компании стало для Земплени и Го крутой кривой обучения. Они планируют вести работу «внутри компании», нанимая студентов Университета Небраски, чья работа в конечном итоге приведет к подаче заявки на исследование нового препарата (IND) в FDA.
Земплени по-прежнему полон решимости сосредоточиться на терапевтической награде и не отвлекаться на потенциальную возможность заработать деньги.
«Это может показаться банальным, но если бы у меня был выбор между заработком 10 миллионов долларов в компании и спасением 10 миллионов жизней, я бы выбрал спасение жизней», — сказал он. «Я занимаюсь этим не ради денег. Речь идет о помощи людям».
